Un médicament contre la leucémie passe la phase d’essai finale avec brio
Un médicament destiné à traiter la leucémie myéloïde chronique (LMC) a démontré son potentiel pour devenir le nouveau traitement de première ligne pour les personnes vivant avec ce cancer du sang potentiellement mortel.
L'asciminib est connu sous le nom de marque Scemblix, produit par la société suisse Novartis Pharma AG. Il agit en bloquant l'action d'une protéine anormale qui signale aux cellules cancéreuses de se multiplier et a été conçu pour être à la fois très puissant et spécifique, minimisant ainsi les effets secondaires et la toxicité.
Suite au succès en 2022 du premier essai clinique mondial (ASCEND) sur l'asciminib chez les patients atteints de LMC nouvellement diagnostiqués, mené au SAHMRI et au Royal Adelaide Hospital, le médicament a maintenant terminé l'analyse primaire de l'étude contrôlée randomisée mondiale de phase III.
L'étude a porté sur 405 hommes et femmes d'un âge médian de 52 ans, qui avaient récemment reçu un diagnostic de LMC. Ils ont été traités soit avec de l'asciminib, soit avec les meilleurs traitements actuellement disponibles, afin de comparer l'efficacité et la sécurité du traitement.
Présentant les résultats lors de la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO 2024) à Chicago, le professeur Tim Hughes du SAHMRI, qui a joué un rôle essentiel dans la validation et l'amélioration du médicament au cours de la dernière décennie, affirme que les derniers résultats des essais ont montré que l'asciminib pourrait être un meilleur option pour les personnes présentant de nouveaux cas de LMC par rapport aux traitements standards actuels.
“Nous sommes ravis, car cet essai démontre que l'asciminib peut obtenir de meilleures réponses précoces et, surtout, une excellente sécurité et tolérabilité”, a déclaré le professeur Hughes.
“L'asciminib pourrait bientôt devenir le traitement de choix pour de nombreux patients atteints de LMC nouvellement diagnostiqués. Cela signifie que de nombreuses personnes pourront obtenir de bonnes rémissions tout en poursuivant leur travail normal et leurs activités de loisirs, ce qui contraste tellement avec l'expérience des patients avec des médicaments antérieurs.”
Le traitement de la LMC en phase chronique nécessite l’utilisation à long terme d’inhibiteurs de la tyrosine kinase (ITK) pour empêcher la maladie d’évoluer vers une phase plus agressive. Cependant, environ la moitié de tous les patients devront changer d’ITK si la LMC cesse de répondre au traitement ou si le traitement ne peut être toléré en raison d’effets secondaires.
Entre 20 % et 30 % des patients présentent une intolérance significative au traitement par ITK, qui peut ne pas s'améliorer après le passage à un autre médicament.
Pour mesurer l'efficacité du traitement, les chercheurs ont évalué la réponse moléculaire majeure (ROR) d'un individu. Les patients qui ont un ROR ont une survie presque normale et atteindre le ROR précocement les rassure sur le fait qu'ils se trouvent dans un « refuge sûr ».
“Après 48 semaines, 68 % des participants sous asciminib avaient atteint un ROR, contre 49 % sous d'autres ITK”, a déclaré le professeur Hughes.
« Une réponse moléculaire profonde a également été observée chez 39 % des personnes prenant de l'asciminib, contre 21 % dans le groupe témoin. Les personnes présentant une réponse moléculaire profonde pourraient éventuellement être considérées comme en rémission et pourraient arrêter complètement le traitement.
« De plus, l'asciminib a montré des taux plus faibles d'arrêt, d'ajustement de dose et d'interruptions de traitement, ce qui indique une meilleure tolérance. Les patients qui prenaient de l'asciminib présentaient également un faible risque de crise cardiaque et d'accident vasculaire cérébral, un effet secondaire grave des ITK, survenu chez seulement 1 % des patients. participants.”
Les chercheurs continueront de suivre les participants pour comprendre l'innocuité à long terme de l'asciminib et déterminer si l'atteinte d'un ROR plus précoce continue d'être un moyen de prédire de meilleurs résultats pour les patients.
Les futures études mesureront la survie globale, la survie sans progression et le nombre de patients pouvant obtenir une rémission sans traitement.
Fourni par l'Institut sud-australien de recherche médicale et de santé (SAHMRI)
