Un médicament contre la lèpre pourrait être efficace contre la maladie de Huntington, suggère une étude
Une étude préclinique du Karolinska Institutet offre l’espoir de traiter les maladies neurodégénératives graves avec un médicament existant. L'étude suggère que le médicament contre la lèpre, la clofazimine, pourrait être efficace dans le traitement de la maladie de Huntington.
Le groupe de recherche a examiné si les médicaments existants pouvaient réduire la toxicité des protéines dites polyQ. Ces protéines se retrouvent chez les patients atteints de certaines maladies neurodégénératives héréditaires, dont la maladie de Huntington, pour lesquelles il n'existe aucun remède.
En examinant des centaines de médicaments, ils ont découvert que la clofazimine, un médicament contre la lèpre, réduisait la toxicité des protéines polyQ et rétablissait la fonction mitochondriale chez le poisson zèbre et les vers. Cette découverte conforte l’hypothèse précédente selon laquelle les maladies polyQ sont associées au dysfonctionnement des mitochondries, les organites chargés de produire de l’énergie dans les cellules.
Les résultats sont publiés dans la revue eBioMédecine.
“Nos travaux suggèrent non seulement l'intérêt d'un médicament spécifique pour le traitement des maladies neurodégénératives polyQ, mais nous aident également à mieux comprendre les causes de ces maladies.
“Il est possible de trouver de nouvelles utilisations pour d'anciens médicaments, ce qui réduit le temps nécessaire pour trouver de nouvelles thérapies”, explique le dernier auteur Oscar Fernandez-Capetillo, professeur et chef du groupe de recherche au Département de biochimie médicale et de biophysique du Karolinska Institutet.
Le problème est que la clofazimine n’est pas très efficace pour pénétrer dans le système nerveux. Le groupe de recherche tente maintenant de trouver des solutions à cette limitation, en testant l’efficacité de la clofazimine dans des modèles mammifères de maladies neurodégénératives.
“Nous espérons que notre découverte pourra donner lieu à un nouveau médicament, mais il reste encore quelques obstacles à surmonter”, déclare Oscar Fernandez-Capetillo.
Les chercheurs mènent également des tests de médicaments similaires dans d’autres pathologies liées à l’âge, telles que le cancer et d’autres troubles neurodégénératifs.
